Pacientes com hemofilia B ganharam uma nova chance com o desenvolvimento de uma nova terapia genética, em dose única. Ela ajuda a reduzir 71% dos sangramentos, comuns para quem tem a condição.
O tratamento pode ser um passo importante para uma vida livre das infusões constantes de fator IX e levar mais liberdade e qualidade de vida. A terapia foi batizada de fidanacogene elaparvovec.
“O que vimos nos pacientes neste estudo foi que, poucos dias após receberem a infusão da terapia genética, ela criou raízes. E seus corpos começaram a produzir o fator IX pela primeira vez em suas vidas”, disse o pesquisador e autor principal do estudo, Adam Cuker.
Uma dose que muda vidas
A grande novidade da terapia genética é que, com apenas uma única infusão, o fígado começa a produzir o fator IX por conta própria.
No estudo, os pesquisadores observaram que, em poucos dias após o tratamento, os corpos dos pacientes começaram a fabricar a proteína. Reduzindo drasticamente a necessidade de infusões externas.
Adam descreveu a experiência como “transformadora”. Segundo ele, muitos pacientes estão experimentando, pela primeira vez. O que chamam de “estado de espírito livre de hemofilia”, já que não precisam mais se preocupar com infusões ou sangramentos frequentes.
Impacto emocional e físico
O alívio proporcionado pela nova terapia vai além do físico. Pacientes relatam uma sensação de liberdade e tranquilidade inéditas.
As infusões, que antes faziam parte da rotina, muitas vezes atrapalham atividades cotidianas como viagens, trabalho e lazer. Agora, com uma única dose de terapia genética, eles podem planejar a rotina com mais liberdade.
Os pacientes estão nos contando sobre a realização de um novo ‘estado de espírito livre de hemofilia’. Como médico, é incrível ver meus pacientes tão felizes com sua nova realidade”, disse Adam.
O que é a hemofilia B
A hemofilia B é uma condição genética em que o corpo não consegue produzir o fator IX, uma proteína essencial para a coagulação do sangue.
Sem esse fator, os pacientes correm o risco de sangramentos espontâneos, que podem ser internos e atingir articulações. Causando dores intensas e, a longo prazo, comprometimento da mobilidade.
Os pacientes precisam realizar infusões frequentes de fator IX, que podem ser feitas várias vezes por semana. Para evitar esses sangramentos.
Essa rotina não só é fisicamente desgastante, como também afeta a qualidade de vida emocional dos pacientes. Que vivem com a preocupação constante de uma nova hemorragia.
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