EUA – Os pesquisadores são liderados pelo ex-diretor do Instituto Nacional de Saúde (NIH) dos EUA, Francis Collins.
Utilizando técnicas avançadas de edição genética, como o Crispr, a equipe busca corrigir a mutação genética responsável pela condição. A “progéria” afeta aproximadamente uma em cada 18 a 20 milhões de pessoas, leva a uma expectativa de vida drasticamente reduzida; muitos pacientes morrem de complicações cardíacas ou derrames por volta dos 15 anos.
A pesquisa ganhou impulso com a invenção de uma nova forma de edição de DNA, chamada “edição de base”, que permite correções precisas no genoma. Experimentos em camundongos com progéria mostraram resultados promissores, melhorando significativamente a saúde e a longevidade dos animais.
Agora, o grupo está preparando-se para buscar aprovação para ensaios clínicos, com a esperança de que essa técnica possa não apenas tratar a progéria, mas também oferecer novas abordagens para outras doenças genéticas raras. Este avanço representa um passo significativo na medicina genética, com o potencial de impactar o tratamento de uma ampla gama de condições genéticas. (Folha de S. Paulo)
Na foto: David Liu (à esquerda) com Sammy Basso, de 27 anos, atualmente um dos pacientes de progéria mais velhos, em uma conferência na Suécia, em 2023. – David Liu/The New York Times
