A partir desta segunda (24), o SUS oferece tratamento inovador e gratuito para crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, doença rara que afeta os movimentos e a respiração.
O SUS passa a realizar a terapia genética com o medicamento Zolgensma, que na rede particular custa em média 7 milhões. “É a primeira terapia gênica introduzida no SUS”, comemora o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
A terapia é indicada para pacientes de até 6 meses que não utilizam ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a incorporação do Zolgensma, o SUS oferece todas as terapias modificadoras para AME tipo 1.
O tratamento utiliza o medicamento para substituir a função de um gene ausente ou com funcionamento inadequado. “O desempenho do medicamento e a melhora na vida da criança e da família serão avaliados permanentemente”, explica o ministro.
Para iniciar o tratamento, a família deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, presentes em 17 estados e no Distrito Federal. O paciente passará por triagem seguindo o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para AME 5q Tipos 1 e 2 do Ministério da Saúde.
Nas próximas semanas, um comitê será instalado para acompanhar os pacientes que usarão o medicamento de dose única. Antes do acordo, o Zolgensma já era oferecido pelo Ministério da Saúde por meio de ações judiciais.
A AME é uma doença rara que impede a produção de proteína essencial para neurônios motores, responsáveis por funções vitais como respirar e se mover. Na rede pública, pacientes de AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias são tratados com nusinersena e risdiplam. Em 2024, esses medicamentos tiveram mais de 800 prescrições.
A incorporação do Zolgensma foi viabilizada por acordo com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado da terapia. (Fonte: Ministério da Saúde)
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